|
6月初，国家药监局的一张批文抵达成都高新区——倍特药业旗下赛诺哈勃药业（成都）有限公司（简称“赛诺哈勃药业”）自主研发的1类创新药SNH-119014片正式获批开展临床试验。这款瞄准地中海贫血、镰状细胞病等血红蛋白疾病的创新药，即将在人体中验证其“能量密码”。 对于中国南方地区受困于地中海贫血的患者而言，这束从成都实验室透出的希望之光，正照亮一条摆脱输血依赖的新生之路。  倍特药业总部园区 可为红细胞“充电” 从根源改写贫血 “它叫‘地中海贫血’，但离我们并不遥远。”赛诺哈勃药业研发负责人TANG JUN博士的开场白直指现实痛点。 在我国，有重型和中间型地中海贫血患者约30万人，基因携带者高达3000万人。重型β-地贫患者需终身输血维生，年均治疗费高达10-30万元，终生医疗支出可达480万元。更残酷的是，因长期输血所导致的“铁过载”会逐渐损害心脏、肝脏功能，而“去铁”药物的副作用又让患者陷入“治疗旋涡”。“我们想做的，是打破这个死亡循环。” SNH-119014是赛诺哈勃药业自主研发的一款全新小分子丙酮酸激酶激动剂。“这个词听起来很专业，其实可以用一个简单的比喻帮助大家理解它的作用。”TANG JUN博士打比方称，“可以把红细胞想象成一辆快递车，它的任务是把氧气这个‘包裹’及时送到身体的各个部位。而这辆车要想顺利跑起来，动力则来自一种叫ATP（腺苷三磷酸）的物质。ATP是红细胞维持正常运行、完成运送任务的关键能量来源。” 在某些贫血疾病（比如镰状细胞病或地中海贫血）中，这辆“快递车”出现了两个大问题：一是电池电量不够（ATP不足），红细胞动力不足，运送氧气的效率大大降低，人就会感到疲劳、虚弱；二是车厢里还堆满了一种叫2,3-DPG的“干扰物”，可以把它理解为“氧气传送干扰器”，它会让红细胞更容易在缺氧的情况下变形，导致红细胞破裂、血管堵塞，进一步加重贫血和组织缺血的问题。 SNH-119014的作用，就是帮红细胞“充电”和“清障”—— 它激活了一个叫“丙酮酸激酶”的关键酶，相当于打开了红细胞内的“能量开关”。这样就像给红细胞快速“充电”一样，产生更多ATP（动力电池），运送氧气的能力也随之提高。与此同时，更多的能量流动也帮助减少了2,3-DPG（干扰器）的堆积，避免红细胞变形，减少了溶血和血管堵塞风险。 这种全新机制，直指这类血红蛋白病的能量代谢缺陷，有望从根源改善贫血。  赛诺哈勃药业研发人员工作中 摆脱输血，口服给药有望“破冰”天价治疗 当下而言，地中海贫血患者从收到确诊书那一刻起，其命运就注定变成被输血捆住的人生，“一个重型地贫患者每年消耗四五十人的献血量，家属照护者每月误工3-27天。” 更深远的影响是隐性社会成本：患儿失学、青年失业、家庭因病返贫。而现有药物或存在血栓风险，或因患者实际身体状况存在使用限制。 “患者要的不是勉强生存，是有质量、有尊严的生活。”TANG JUN博士告诉记者，SNH-119014设计开发为片剂，拟采用口服给药，对患者而言，它意味着三个突破。 国内尚无同类药物，突破“输血+去铁”的传统困局；撕掉“医院常住客”标签，居家服药提升生活尊严；对比天价基因疗法，本土研发有望大幅降低成本。在他看来，当患者能正常上班、旅行、陪伴孩子长大，才是真正的治愈。 更为重要的是，未来或可打破“沉默疾病”的认知壁垒。“关于这类疾病，国内还有两个被忽视的真相。”他强调，其一，α-地贫患者在我国占比更高，却少人关注；其二，产筛普及让重型患儿减少，但中间型患者的治疗需求须得到更多重视。“我们期待不仅是药物本身的可及，还希望推动疾病防治知识普及——比如支持地贫基因筛查，关注患者生活质量和社会融入。” “本土创新+全球资源” 成都药企突围 回溯项目初期，当团队瞄准三个靶点同步攻关时，没人预料到后来的波折。 “当研究结果显示PDE9和EED方向药效不确定性很高时，我们果断调整策略，将资源聚焦PKR靶点。”TANG JUN博士回忆道。转机来自一款由团队设计的独特中间体，内部亲切地称它为“小眼镜”。它像一把精准钥匙，打开了高效PKR激动剂的大门。 更大的抉择出现在获得了具有专利的新型PKR激动剂之后。在面临是选择单靶点还是双靶点时，团队有过困扰。当了解到“单靶点可能会存在应用范围受限”时，团队果断转向双靶点（PKR/PKM2）策略，最终锁定SNH-119014。 “项目从立项到进入临床，获得大量支持，背后正是成都这片创新热土给予的支撑。”TANG JUN博士说，赛诺哈勃药业的核心研发人员均拥有超过二十年的药物研发经验，选择成都，是科学判断与产业生态的“双向奔赴”。 “发展生物医药产业，成都有‘黄金生态位’。”他用三个关键词组解码：临床资源的“黄金组合”。成都的临床资源优势不仅在于顶级机构的“单点突破”，更在于构建了覆盖全研发链条的“生态网络”。 人才流动的“动态平衡”。相关数据显示，成都生物医药从业者5年留存率超65%，新药研发有了人才稳定性基础。 此外，这里还是政策创新的“试验田”。以今年发布的《成都市促进生物医药产业高质量发展若干政策措施》为例，支持政策覆盖全生命周期。  赛诺哈勃药业 不仅是企业个体发展，在蓉多年，TANG JUN博士明显感觉到产业生态的变化。“在成都搞研发像置身雨林——物种共生，协同进化。” “本土研发也不代表闭门造车。成都的开放基因让我们能整合国际资源。”他强调，SNH-119014的开发身影中，还有公司精心构建的“全球协作网”：与美国UCSD（University of California San Diego）合作手术后肠粘黏预防项目；携手新加坡NCCS（National Cancer Centre Singapore）攻坚血液肿瘤；引入UNC Chapel Hill （University of North Carolina Chapel Hill）动物模型助力药效评价；以及QPS等国际CRO提供临床转化支持等。这种“本土创新+全球资源”的双轮驱动模式，使成都的创新药企能够同时撬动东西方的科研优势。 红星新闻记者 彭祥萍 图据受访者 编辑 于曼歌 来源：红星新闻
| 
[复制链接]
雷达卡
发表于
提升卡
置顶卡
变色卡
千斤顶
显身卡
